猫HCM神药Mavacamten临床案例分析

关于HCM

随着心超的普及和医生技术的提高，猫咪心脏病越来越多的被发现，包括一系列影响心肌功能的原发或继发性疾病，其中猫咪出现肥厚性心肌病（HCM)的临床特征最为常见，且绝大部份为遗传性。据统计，有大约1/6的猫会患上肥厚性心肌病，其中部分可能出现心衰而突然死亡。

目前，指南推荐的药物治疗是在经验治疗的基础上进行推荐的 (HCM治疗的主要目标是缓解症状，但目前尚没有针对症状改善进行的前瞻性研究)，主要包括β受体阻滞剂及非二氢吡啶类钙通道阻滞剂等。

Mavacamten（MYK-461）是心肌肌球蛋白（cardiac myosin）的小分子调节剂，调节肥厚型心肌病的肌节过强收缩。Mavacamten的出现填补了HCM在治疗上的空白，其开发主要集中在3个可能的适应症上：阻塞性HCM, 非阻塞性HCM以及某些特定射血分数保留的心力衰竭患者。

肌球蛋白包含ATP酶，ATP酶参与肌动蛋白-肌球蛋白的交叉桥接及肌纤维收缩—以此过程作为心肌收缩的分子动力。Mavacamten是一个潜在的同类首个 (first-in-class) 口服小分子药物，作为心肌