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来源：传递 The Transfer
首款可逆转猫肥厚性心肌病的药物有望获得FDA有条件批准。这种新疗法是第一种治疗猫肥厚性心肌病的药物。
雷帕霉素（也称为西罗莫司）的靶向制剂已被证明可以逆转猫的肥厚性心肌病 (HCM)，使其成为第一种成功治疗猫HCM的治疗方法。该药物在临床试验中取得重大成功，有望在2025年3月获得FDA扩大有条件批准，最终的关键研究仍在进行中。
美国北卡罗来纳州立大学（NC State）兽医学院研究与研究生事务副院长、美国兽医内科学院（ACVIM）心脏病学专家、该新型疗法研究负责人Dr. Joshua Stern在一份新闻稿中表示：“扩大有条件批准允许正在进行的最终临床试验评估药物，这些药物有足够有力数据和试点研究支持，可以在关键临床试验完成时获得FDA许可使用该药物，我们现在正在招募猫咪参与有史以来规模最大的猫科动物临床试验之一。”
最终临床研究正在美国20多个地点进行，研究人员计划招募300只客户饲养的猫。在研究中，参与猫咪将接受长达14天的筛查，之后将接受为期12个月、每周一次的给药期，并在招募后进行5次研究访问。
肥厚型心肌病（HCM）是一种严重且可能致命的心脏疾病，会导致心肌增厚从而影响心脏泵血能力。随着病情的发展，可能会出现肺部积液；动脉血栓栓塞，即血栓阻塞肌肉和器官的血液流动；充血性心力衰竭以及可能导致猝死的心律失常。这种疾病影响了大约15%的猫，是猫科动物中最常见的心脏病之一。
某些品种，比如缅因猫和布偶猫，由于在患病的缅因猫和布偶猫身上发现了心肌蛋白肌球蛋白结合蛋白C的突变，所以它们在基因上易患这种疾病。该病在4个月大的幼猫和16岁的老猫身上都有被诊断出的病例。不过，猫肥厚型心肌病的确切病因仍未查明。
到目前为止，这种疾病还没有有效的治疗方法——但这种情况可能即将改变，因为这种新型疗法正在等待美国食品药品监督管理局（FDA）的有条件批准，之后将进入兽药市场。据Stern称，该药物有望在6月供兽医开处方使用。
这项研究是Stern及其团队与爱尔兰动物保健公司TriviumVet合作进行的，后者资助了这项研究并已获得雷帕霉素缓释配方的专利。双方致力于进一步了解HCM的分子发病机制以开发专门用于猫的雷帕霉素药物。
据北卡罗来纳州立大学称，Stern实验室发现，雷帕霉素可以在患病动物出现任何疾病症状之前减缓或逆转患有HCM的猫科动物心肌增厚。该药物通过抑制哺乳动物雷帕霉素靶标 (mTOR) 通路发挥作用，而该通路是代谢和生理过程的一个核心调节因子。
Stern是2024年美国兽医医学基金会猫科研究职业成就奖的获得者，他在一份新闻稿中表示：“这对我们来说是一个重大突破，因为我们终于在市场上有了能真正治疗肥厚型心肌病（HCM）潜在病因的产品，而不仅仅是等到症状出现后再去治疗。”
Stern总结道：“拥有一种有效的治疗方法将彻底改变兽医行业的格局。多年来，我们一直在抵御这种疾病。现在我们要主动出击了。”
本文来源|dvm360发布于2025年2月25日
