2023年5月21日，最新发表在《Diabetologia》糖尿病学杂志（2022年影响因子/JCR分区：10.460/Q1）的一项来自瑞典的I/II期随机双盲安慰剂对照试验证实，脐带来源的间充质干细胞可维持1型糖尿病患者内源性胰岛素的产生。这项研究在瑞典斯德哥尔摩的卡罗林斯卡大学医院完成。试验由剂量递增和随机双盲安慰剂对照平行设计研究组成，研究人员将脐带间充质干细胞和安慰剂进行临床对照分组。治疗的入选标准为入选前2年诊断为1型糖尿病，年龄在18-40岁，空腹血浆C肽浓度>0.12nmol/l（正常值空腹血浆C肽为0.3～1.3nmol/L，1型糖尿病病人C肽水平低，就需要输注外源性胰岛素）。
主要疗效终点定义为干细胞/安慰剂输注后1年，与治疗前的基线表现相比，混合食物耐受试验中C肽AUC的变化。
● 安慰剂治疗组的C肽AUC水平下降了47%，而干细胞治疗组仅下降了10%，两组有显著差异(p<0.05)。见下图b
● 安慰剂组患者的胰岛素中位数需求增加了10u/天，而干细胞治疗组个体的胰岛素需求在12个月的随访期内没有变化，两组有显著差异(p<0.05)。见下图c
这项研究表明，同种异体脐带来源间充质干细胞是一种治疗新发1型糖尿病的安全方法，具有保护β细胞功能的潜力。此外，研究者还评估了受试者在12个月治疗前后的体重变化。B部分中，干细胞治疗组受试者的中位（SD）体重减轻了0.09（3.28）公斤。而在安慰剂组中，中位（SD）体重增加4.28（3.17）kg。总体而言，这项研究表明，同种异体脐带来源间充质干细胞是一种治疗新发1型糖尿病的安全方法，并且一次注射就具有保护β细胞功能，维持内源性胰岛素产生至少一年的潜力。
1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，由易感基因与环境因素共同作用，如自身免疫系统缺陷、遗传因素、病毒感染等，导致胰岛β细胞破坏，无法自己产生胰岛素，需要终身依赖胰岛素注射。尽管全世界的医学界进行了积极的研究，但1型糖尿病至今仍无法治愈。临床上治疗的重点是通过外源性胰岛素、饮食和生活方式来控制血糖水平，以预防并发症，但控制达标率仅20%~40%。因此，应把治疗焦点集中在保留和控制内源性胰岛素的策略上，从而显著降低急性和长期并发症的风险。间充质干细胞(MSCs)代表了一种治疗糖尿病的新方法。间充质干细胞具有先天的免疫调节、促血管生成和抗纤维化特性，特别是间充质干细胞因其免疫调节能力用于多种自身免疫性疾病，已有多项临床研究证明其作为1型糖尿病的安全干预疗法的潜力。在国内也有两项使用脐带间充质干细胞治疗1型糖尿病的研究，分别对15名（青医附院）和53名（鼓楼医院）参与者进行了静脉输注，报告了显著的结果，输注后接受治疗的患者胰岛素需求出现逆转。特别是在鼓楼医院中华医学会糖尿病学分会主任委员朱大龙团队的研究中，脐带间充质干细胞降低了HbA1c，治疗后24个月观察到内源性胰岛素水平和增加，MSC治疗组40.7%的患者达到主要终点，几乎是对照组的2.5倍。
一系列的突破性进展与成果，为干细胞疗法治疗1型糖尿病提供可靠临床数据支持，也为糖尿病患者点燃了新的希望。相信随着研究的不断深入和临床技术的不断成熟，相信干细胞治疗糖尿病的光明前景会被更加广泛的证实，并为饱受糖尿病折磨的病人带来重生。
