86%癌症完全缓解率！创新反义寡脱氧核苷酸疗法2期试验结果惊豔

Bio-Path公司日前公布其在研反义寡脱氧核苷酸疗法prexigebersen联合地西他滨（decitabine）和venetoclax治疗急性髓系白血病（AML）2期试验第二阶段的中期数据。分析显示，该疗法的耐受性良好，在两个队列中显示显著优于目前一线疗法的疗效。在新确诊的AML队列中，该组合疗法达成86%的完全缓解（CR）。

Prexigebersen（BP1001）是一种由中性脂质体包覆、具抗核酸酶特性、靶向Grb2 mRNA分子的反义寡脱氧核苷酸疗法。Grb2是一种衔接蛋白，可将致癌酪氨酸激酶与下游激酶（如ERK和AKT）联系起来，ERK和AKT对细胞增殖和存活至关重要。

这次所公布的2期临床试验的第2阶段是一项多中心、开放标签研究。队列1中14例可评估的新确诊AML患者接受了至少1个周期的prexigebersen、地西他滨和venetoclax联合疗法治疗。分析结果显示，14例患者中12例（86%）获得完全缓解，2例（14%）获得部分缓解（PR）。总体而言，100%的可评估患者对治疗产生应答。队列1中可评估患者的完全缓解率显著高于接受地西他滨和venetoclax一线疗法新确诊患者的完全缓解率（62%）。

队列2中的14例可评估的难治性/复发性AML患者接受了至少1个周期的prexigebersen、地西他滨和venetoclax联合疗法治疗。分析显示，14例可评估患者中8例（57%）获得完全缓解，2例（14%）获得部分缓解，并有3例（22%）达成疾病稳定。总计有93%的可评估患者对治疗产生应答。队列2中可评估的难治性和复发性患者的完全缓解率显著高于现有一线疗法的难治性/复发性患者的完全缓解率（21%）。

Prexigebersen在两个队列中皆显示具良好耐受性。