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2023年6月28日，拜耳集团及其旗下独立运营的临床阶段细胞治疗子公司BlueRock Therapeutics LP宣布，研究药物bemdaneprocel（BRT-DA01）的I期临床试验取得了积极结果。Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种帕金森病的潜在首创细胞疗法。
该试验显示，迄今为止，研究中的所有12名患者对bemdaneprocel的耐受性良好，没有出现重大安全事件。此外,该研究的次要终点评估显示了移植的可行性,并有证据显示细胞在大脑中存活和移植达一年。基于这些结果，正在计划进行第二阶段的研究，预计将于2024年上半年开始招募病人。
Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一种研究性疗法，由多能干细胞产生的多巴胺神经元组成，通过手术植入帕金森病患者的大脑中。移植后，这些细胞有可能重建被帕金森病破坏的神经网络，希望能恢复患者的运动和非运动功能。
"BlueRock Therapeutics公司高级副总裁兼开发主管Ahmed Enayetallah说："我们的使命是利用细胞疗法的力量，旨在帮助帕金森病患者通过恢复他们因这种疾病而失去的功能，重新控制他们的生活。"bemdaneprocel的安全性令人鼓舞，同时还有细胞存活和移植的早期证据，标志着为这种疾病患者开发一种潜在的新疗法的非常重要的一步。这些顶级数据为启动下一阶段的研究提供了强有力的理由，我们期待着推进这一临床项目。"
帕金森病（parkinson disease，PD），是一种常见于中老年的神经退行性疾病，临床上以静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍为主要特征。 而提起帕金森病，很多人对它的第一印象就是颤抖，其实帕金森病不只是“抖”。 帕金森的主要病理特征是脑内黑质多巴胺能神经元进行性丧失，导致纹状体多巴胺含量的缺乏，从而引起运动障碍，而除了常见的震颤、肌肉僵持、运动迟缓之外，帕金森病患者还会出现焦虑、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、情感和记忆障碍等等。 因此，帕金森带给患者的不仅仅是身体上的痛苦，更多情况下是心理与生理上的双重折磨。 目前临床上治疗帕金森的主要方法为药物和手术，主要是通过提高脑内纹状体多巴胺水平来达到治疗作用，早期多巴胺药物能很好控制症状，但随着时间推移，药物也会出现脱靶效应，逐渐失去疗效，同时还会产生一定副作用，包括神经症状和运动障碍。 近年来，随着干细胞技术的发展，干细胞应用于帕金森上的治疗越来越多，且展现了不错的疗效，给这部分患者带来了新的希望。 目前，美国国立卫生研究院的临床试验注册库（clinicaltrials.gov）中关于干细胞治疗帕金森的临床研究有近几十项，其中有多项临床研究均采用的是间充质干细胞。可见间充质干细胞已经成为了一种治疗帕金森新的研究趋势，这也是几年来发展较为迅速的一种充满希望的细胞疗法，也成为了医学界炙手可热的研究对象。 下面来分享一些相关的真实案例，供大家参考。 案例一 在《CCTV-7》和平年代栏目第1351期“告别抖动生活”栏目中，述了通过干细胞移植方法成功治疗帕金森患者的真实案例，再一度将干细胞引进了医疗话题热点。。 原本60多岁、身体健朗的王冬菊突然身体出现了莫名的抖动并且越来越厉害，由于手脚抖动，王冬菊走路形态怪异，不仅大大影响出行、逐渐失去自理能力、遭受病痛折磨，更给其心理带来了极大压力。 最终，医院确诊王冬菊为“帕金森病”，经过多种方式治疗改善不明显后，解放军白求恩国际和平医院神经内科副主任张笋及其团队制定了“干细胞移植”治疗方案。干细胞移植治疗后，王冬菊的症状获得改善，告别了“抖动的生活”。 案例二 在《科技密码》“神奇干细胞”栏目中，也曾报道过干细胞治疗帕金森的案例。 65岁的韩老伯已经有着20年的帕金森病史，因为四肢颤抖厉害，就连吃饭也需要老伴来服侍，而无休止的头部剧烈摇晃，又经常让他口唇被餐具碰伤而血流满面。幸运的是他接受了干细胞移植治疗，在干细胞缓缓注入身体后的第二天，折磨了20年的四肢震颤竟然有了好转！仅仅相隔一天时间，韩老伯已经可以站起来自己走路了。 如果说韩老伯接受干细胞移植后的变化令人惊讶，那么陈先生的治疗更是让人大吃一惊。与韩老伯一样，陈先生也是帕金森病患者，因为疾病的困扰让他早了几年提前退休，在接受干细胞治疗之前他还是一个走路摇晃、四肢震颤的患者，回输干细胞后就出现了令人惊奇的效果。而这之间仅仅相隔5个小时！陈先生原先不自觉扭动的身躯就恢复了正常，短短的时间里就有如此大的改变。 案例三 2019年，河北医学大学报道，他们对34例帕金森患者应用人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）外周静脉滴注移植治疗。对纳入患者进行自身前后对照研究, 结果显示hUC-MSCs经静脉移植对帕金森患者安全有效，可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。 与移植前相比较，移植后1个月、移植后3个月均有效，1个月到3个月期间基本处于稳定状态，疗效可维持到第3个月。性别、病程对疗效有影响，女性在自主神经症状、认知功能、日常生活能力方面的疗效更明显；病程≥5年组RBD症状、RLS 症状疗效更明显。 案例四 间充质干细胞（MSCs）治疗帕金森病（PD）临床试验研究 入组情况： 19例患者，其中男8例，女11例，中位年龄64岁，所有患者均经过神经内科专家确诊为PD，患病时间平均为4.5年，H&Y分级3-5级；多数患者经过左旋多巴、美多巴等药物治疗或继续药物治疗，症状持续加重。 治疗方式： 静脉注射，1个疗程共为4次注射，每次间隔1周，每个疗程3个月，每次volumes of MSC 2×107，辅助治疗：抗自由基、营养神经等。 效果随访： 术后10-36个月随访观察评估，PD综合评分量表分析及影像学观察，患者的症状得到惊人改善，尤其以肌张力增高引起的异常症状改善明显，敏感的患者治疗后肌肉僵硬减轻。 由上面这些案例，可以看出干细胞有望帮助更多的帕金森患者实现正常生活。间充质干细胞具有取材方便，易于培养以及自体移植无免疫原性的优点，同时在动物模型和临床人体试验中均得到了证实。 此外，相比于传统外科手术治疗，间充质干细胞移植治疗可以通过静脉、鞘内、鼻腔等多途径，具有微创、安全、并发症少等优点。正是因为这种特点，间充质干细胞成为了帕金森治疗的新思路。随着研究的进一步开展，相信间充质干细胞移植治疗帕金森会有更大的突破！
