CELL WORLD第一届细胞药物国际高峰论坛暨谱新生物周年庆典顺利召开——瞄准国际化，从监管开始

2017年8月，诺华公司的Kymriah成为全球首个获批的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL），成功开启了细胞药物的新纪元。2021年被称为中国细胞药物元年，复兴凯特的阿基仑赛和药明巨诺的瑞基奥仑赛相继获批上市，也在这一年谱新生物应运而生。

截至目前，全球已有多款CAR-T细胞疗法获批上市，且国内公司正在开发的细胞药物数量大幅增加，细胞药物成为目前生物医药领域最具前景的发展方向，引领着生物创新药的新浪潮。进入2023年，随着监管机构细胞药物临床研究批准的加速及国内公司细胞药物管线的成功Lisence-out，让行业看到开拓国际化市场也是国内创新细胞疗法成功上市的可行选择，而细胞药物发展的边界还在不停延伸。

基于此，2023年5月26日由谱新生物主办、佰傲谷Biovalley承办的“CELL WORLD 第一届细胞药物国际高峰论坛暨谱新生物周年庆典”在苏州吴中区希尔顿逸林酒店顺利召开。现场高朋满座，法规监管专家、学协会科学家、资本机构专业投资人及行业领军企业领导共同商讨细胞药物领域的新未来。

—  开场沙画  —

一缕细沙，手指轻拂，在明暗变化中感受江苏谱新生物医药有限公司发展历程。

—  开幕致辞  —

苏州吴中区委书记丁立新先生为高峰论坛开幕进行致辞。

吴中生态禀赋优越，文化底蕴深厚，产业基础扎实，是习总书记“天堂之美，在于太湖美“的重要承载地。生物医药与大健康产业是全区三大主导产业之一，集聚了超过420多家相关企业，初步形成从研发、测试、生产到检测销售的全配套产业链。

2022年全区的生物医药产业规模增长了47%，在国家级经开区排名中，吴中经开区去年提升到了全国第二十五位，在全国211个生物医药产业园区竞争力排名中跃升到了第十九位，处于第一方阵。

谱新生物位于吴中经开区的生产基地，从2021年投入使用开始取得了非常快速地发展，是企业实现与城市双向奔赴的生动缩影。本次高峰论坛围绕细胞药物国际化，欧盟及FDA有关先进疗法的法规政策和临床实践等主题，开展学者交流、企业互动，推动资本对接，必将为吴中的生物医药产业输入新理念、新模式、新技术，带来新资源、新机遇、新经验和新发展。

江苏谱新生物医药有限公司联合创始人、联席董事长、俄罗斯工程院外籍院士张丹担任本次大会开场主持人。

今天是谱新生物的好日子，两年时间里公司取得的多项全国第一充分体现了“天时地利人和”。细胞治疗药物是全球发展的一个大方向，人类实现生命延长面临的最大挑战是细胞本身功能的变化，因此谱新生物致力于解决巨大的人类未满足的需求。

今年是CELL WORLD第一届高峰论坛，我们今后将长期举办下去。每一届聚焦一个共同关心的问题，为行业面临的挑战、为解决尚未满足的临床需求，通过论坛来给出一个阶段性的解决方案，可以是商业化的答案、政策监管的答案、经济的答案或者联合的答案。本届将是一个新的起步，非常有幸能够主持此次的论坛，也希望在座各位嘉宾畅所欲言，从监管的角度，临床研究角度及生产角度共同探讨细胞药物的生存发展成功之道。

江苏谱新生物医药有限公司创始人、董事长兼CEO 栗红建作开幕致辞。

—  报告环节  —

Wondercel Biotech湾岛细胞科技公司创始人兼CEO、传奇生物前首席科学家 范晓虎博士作了题为《细胞治疗产品如何参与国际竞争》的开篇主旨报告。

江苏谱新生物医药有限公司首席技术官、欧洲医药监管局(EMA)专家、英国卫生部药品和保健品监督管理局(MHRA)基因治疗部前主任 赵圆在《从欧盟监管角度看细胞药物CMC的策略》中介绍了欧洲先进疗法ATMP的概况和审评中常见的问题以及对CMC研发策略的考量。2009年到2023年，欧洲ATMP产品分类申请有611个，597个获得认可；36个上市申请中有25个获得批准。此外，赵博士介绍了欧洲产品上市申报沟通途径、欧洲产品上市申报流程、欧洲临床研究的审批流程和欧美CGT相关的条例和指南。

在CMC研发策略的考量方面，赵博士总结到每一款新药都有其专属的特性 (case by case) ，需要慎重地设计产品和工艺流程，尽早地建立起与产品的质量、安全性、药效 (Q/S/E)相关属性并充分预期CMC过程中不可避免的变更，尽早地为比较研究做好准备。CGT产品和技术都很新，及时与监管机构沟通可以帮助完善更新条例指南，加速审评的效率。

何旭华 美国杜克大学医学院血液病理系主任、美国MD Anderson肿瘤中心血液病诊断终身教授

美国杜克大学医学院血液病理系主任、美国MD Anderson肿瘤中心血液病诊断终身教授 何旭华为高峰论坛带来了报告《Best Oncology Practice for Implementation of CAR-T Therapy in DLBCL and Myeloma - From Novel Data to Multidisciplinary Clinical Care》。报告介绍了目前在欧美国家对骨髓瘤管理的新观念及在骨髓瘤、淋巴瘤中如何评估治疗的效果和安全性。在难治复发性骨髓瘤治疗中，CAR-T细胞疗法表现出良好的疗效。在临床治疗中，CAR-T细胞治疗需要充分考虑病人疾病状态和治疗方案的选择、能否简化CAR-T生产程序让医生更灵活操作、开发克服治疗耐药性的创新细胞药物和有效管理CAR-T细胞治疗中的副作用。

多中心、多团队的合作可能是未来治疗血液肿瘤的有效机制，包括对疾病分类分析的认识，对治疗反应的认识，对病人生存质量的控制。医学界需要全方位强调对社区人群的关怀，联合制药企业，联合临床医生，联合诊断医生的共同努力，对疾病进行更完善的控制，来推动企业对新药的研发。

前FDA资深评审专家、诺华CAR-T 药物Kymriah BLA的CMC主审 吕小宾在《以审评视角看细胞药物在美国的注册申报》中分享了药品注册过程中会遇到的问题以及用怎样的工具组合能排除障碍顺利获得审批。吕博士提到从临床前到临床研究的各个过程中都可以申请到特殊认证资格来缩短研发时间表，并且需要时刻注意同领域的新发现和新数据来避免出现影响安全性的新因素。

此外，生产过程和产品的可靠性控制是关键基础问题，从临床研究到上市的过程应把生产做到逐步严谨地控制。从最初原材料的严格选择到符合CGMP标准的耗材管理系统，实现生产过程的qualification跟validation，获得高重复性的高质量产品。小的公司或研发机构适合找寻有经验的CDMO公司合作以尽快实现符合GMP要求的生产，用合适的质量合同来区分双方的责任。在技术转移的过程中，需要风险分析和一致性试验。

新的创新产品、新的技术平台及新的生产方法都会给监管带来新的挑战，监管机构也在与日俱进的出台新的指南、法规及政策。同时，新的沟通渠道的建立能促进整个行业健康快速发展。

—  签约仪式  —

论坛现场同期举行了战略合作签约仪式，江苏谱新生物医药有限公司分别与上海恩凯细胞技术有限公司、科士华（南京）生物技术有限公司及苏州为度生物技术有限公司成功签约，共同促进合作项目的高效推进，实现合作共赢。

— 圆桌论坛 —

主题：以临床需求为导向的细胞药物临床研发策略

— 高层研讨会 —

主题：以国际化成功为目标的细胞药物开发策略

主持人：

张丹 江苏谱新生物医药有限公司联合创始人、联席董事长、俄罗斯工程院外籍院士

高峰论坛结束后，全体与会嘉宾进行了合影留念。

— 谱新生物周年庆典 —

灯光璀璨，音乐欢腾。在激荡人心的灯光秀开场中，谱新生物周年庆典晚宴正式拉开帷幕，与会嘉宾闪亮登场。

谱新生物创始人、董事长兼CEO 栗红建为周年庆晚宴致辞

谱新生物联合创始人、联席董事长、俄罗斯工程院外籍院士 张丹为周年庆晚宴致辞

伴随着一片欢声笑语，谱新生物“CELL WORLD第一届细胞药物国际高峰论坛暨谱新生物周年庆典”完美落幕。

感谢所有嘉宾的参与、主办方及所有幕后工作人员的辛勤付出。谱新生物将继续紧跟生物医药领域发展的脚步，始终秉持着“让细胞药物谱写生命新篇章”的愿景，专注于为行业提供细胞药物解决方案，臻于尽善尽美，致力于把更多细胞药物推向市场，造福更多患者。

谱新生物真诚期待能与细胞药物领域的各方参会嘉宾赓续前行，也期望能与更多业内朋友携手走向灿烂辉煌的明天。