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2023年5月1日，美国食品和药物管理局(FDA) 有条件地批准Varenzin-CA1（莫司他口服混悬液）用于控制猫慢性肾病相关的非再生性贫血。
虽然以前的治疗选择仅限于输血、外源性促红细胞生成素给药和铁补充剂，但这种新药有助于增加猫科动物肾脏中内源性促红细胞生成素的产生。每天一次给猫口服，最多28天，并且可以在暂停治疗至少7天后根据需要重复使用。
更具有意义的是：Varenzin-CA1是第一种根据FDA新的扩大有条件批准 (XCA) 政策获得批准的猫用药物。FDA表示，这将能够使患有这种疾病的猫在收集完整有效性数据的同时接受治疗。
为了更多地了解扩大的有条件批准计划的影响，NEWSTA与FDA兽医中心新动物药物批准办公室副主任 DVM Elizabeth Luddy进行了交谈。
Luddy说：“2021年7月，FDA发布了最终的行业指南(GFI) #261，新动物药物扩大有条件批准的资格标准，该标准扩大了FDA的有条件批准权限以批准新的动物药物。”
根据GFI #261，现在可能有资格获得有条件批准的药物包括那些治疗“严重或危及生命的疾病或病症”的药物，以及那些解决“未满足的动物或人类健康需求”的药物，但这些药物也“复杂或特别难以研究”。
什么是扩有大条件批准 (XCA)？
XCA可授予用于治疗主要物种（马、牛、猪、狗、猫、鸡和火鸡）的药物。初始批准期限为一年，可以再延长四年，最长可达五年。
如果药物在五年大关之前还没有完全获得批准，就不能再上市或销售。Luddy报告说，XCA是一种替代途径，它允许“所需的动物药物在比完全批准更快的时间内合法获得批准，同时还确保药物是安全的，并且在根据标签使用时具有合理的有效性预期。”
完全FDA批准和XCA之间的安全要求是相同的。然而，有效性要求并非如此。虽然完全批准要求制造商提供药物疗效的“实质性证据”，但XCA只需要“合理的有效性预期”。
Luddy说：“申请每年更新XCA的制造商必须提供有效证据，证明他们在取得“完全有效”方面取得进展，FDA与他们合作，确保他们的功效研究计划是适当的。在药物申请者不能证明持续进展达到完全有效性的情况下，FDA可能不会更新有条件批准。
除Varenzin-CA1外，其他通过XCA有条件批准的药物包括：
用于控制狗癫痫发作的KBroVet-CA1，Panoquell-CA1用于治疗狗的胰腺炎，以及Vetmedin-CA1可延缓犬充血性心力衰竭的发作（Vetmedin已获完全批准用于治疗充血性心力衰竭的体征，但不适用于延缓充血性心力衰竭的发作）。
KBroVet-CA1有一个有趣且独特的有条件批准故事。溴化钾多年来一直被用于治疗犬的癫痫发作，但直到最近才获得FDA批准。
KBroVet-CA1的制造商使用了FDA的文献综述，其中包括111项研究及其安全数据，而不是他们自己进行的研究。FDA将这种方法描述为“创新”，符合FDA“减少、替代和改进研究中动物的使用”的承诺。
重要的是要注意，FDA不允许对有条件批准的动物药物进行标签外使用。Luddy说：“兽医只能根据标签的用途开出这些药物。”
Luddy还表示，该计划将于2028年10月1日停止接受新申请，但她希望看到制造商“推出该计划旨在引发和鼓励的突破性创新产品。”
本文来源|AAHA发表于2023年6月1日
本文作者|Emily Singler，VMD
