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维亚臻：siRNA创新药VSA001完成中国家族性乳糜微粒血症综合征 III 期临床试验首例患者给药
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引航生物：入选国家级专精特新“小巨人”企业、完成数亿元D轮融资
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璎黎药业：PI3Kδ小分子抑制剂拟纳入优先审评
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和黄医药：MET抑制剂赛沃替尼新适应症拟纳入突破性治疗品种
注：排名不分先后，仅根据时间顺序
维亚臻
（中国上海，2023 年 7 月 25 日）维亚臻生物技术（上海）有限公司近日宣布，其在研1类新药 VSA001注射液（以下简称 VSA001）在中南大学湘雅二医院顺利完成 III 期临床试验首例患者给药。本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床试（CTR20231418），旨在中国家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome,FCS）成人患者中评价VSA001的有效性和安全性。
VSA001 是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰 RNA（siRNA）药物，通过显著且持久地沉默载脂蛋白 C3（APOC3）mRNA 来降低 APOC3 蛋白水平表达，基于脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖途径和非依赖途径，达到显著降低血清甘油三酯（triglyceride, TG）和富含 TG 的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL），以及其脂解后残粒脂蛋白水平的作用。
维亚臻是一家立足于中国，放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造从研发、生产到商业化全面能力的生物医药企业。成立于2022年，维亚臻与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR) 建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢疾病领域的小干扰核酸（siRNA）药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置，其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证的高效化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略，有助于加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的多方位整合，形成从早期研发、临床研发、到本地化生产及商业化的全产业链布局。
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引航生物
7月14日，工业和信息化部发布了第五批国家专精特新“小巨人”企业公示名单，苏州引航生物科技有限公司入选国家级专精特新“小巨人”企业。专精特新“小巨人”企业是中小企业评定工作中最高等级、最具权威的荣誉称号，特指实现专业化、精细化、特色化、创新能力突出的中小企业，是优质中小企业的领头力量。引航生物被认定为国家级专精特新“小巨人”企业，是国家对公司在合成生物学领域核心研发能力、领先技术优势、市场竞争优势、持续发展潜力的高度认可。
引航生物8月11日发文称公司于近日完成了D轮融资，融资金额数亿元，老股东礼来亚洲基金、夏尔巴投资继续加持。在本轮融资后，引航生物将加大自主创新研发力度，完善产业布局，加强团队建设，综合提升市场和产品竞争力。
引航生物成立于2015年，现拥有医药健康、动物营养、动物保健、植物保护四大业务板块，并建立了两个研发中心（苏州、美国）和两个生产基地（湖南、安徽），其中海内外研发团队130人，生产年产能已达到万吨规模。在国家推动碳中和目标背景下，引航生物始终专注于合成生物学技术创新和应用，开发的产品具有生产条件温和、原料转化率高、环境友好的特点，减少了生产过程中的废水排放量和二氧化碳的排放量。
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璎黎药业
8月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，璎黎药业申请的PI3Kδ抑制剂林普利塞片拟纳入优先审评，适用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治滤泡性淋巴瘤成人患者，以及既往接受过一线充分治疗的复发和/或难治性外周T/NK细胞淋巴瘤成人患者。此前，该药已在中国获得附条件批准，用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治滤泡性淋巴瘤成人患者。
璎黎药业自主研发的林普利塞片是是新一代磷酯酰肌醇3-激酶亚型δ（PI3Kδ）小分子抑制剂，可抑制PI3Kδ蛋白的表达，降低AKT蛋白磷酸化水平，从而诱导细胞凋亡以及抑制恶性B细胞和原发肿瘤细胞的增殖。
上海璎黎药业有限公司于2011年成立于上海张江，十多年来一直专注于1类口服小分子创新药的研发和产业化。璎黎药业主要聚焦于肿瘤及其他疾病创新疗法的研发，拥有一支具有国际视野与资源的资深管理团队。凭借对药化设计与转化医学的深入理解，努力打造源头创新与高度成熟的Firs-in-Class与Best-in-Class小分子药物。
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和黄医药
8月17日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，和黄医药申报的沃利替尼片拟被纳入突破性治疗品种，针对的适应症为特定的胃癌或胃食道连接部腺癌患者。公开资料显示，这是和黄医药开发的MET抑制剂赛沃替尼（沃利替尼为曾用名），此前已在中国获批治疗非小细胞肺癌。
根据和黄医药公开资料，赛沃替尼（savolitinib）是一种强效、高选择性的口服MET酪氨酸激酶抑制剂，在晚期实体瘤中表现出临床活性。该药可阻断因突变(例如外显子14跳跃突变或其它点突变)、基因扩增或蛋白质过表达而导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。2021年，赛沃替尼在中国获批上市，用于治疗接受全身性治疗后疾病进展或无法接受化疗的MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者。值得一提的是，和黄医药已与阿斯利康（AstraZeneca）达成合作，共同开发赛沃替尼并促进其商业化。
和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。集团旗下公司共有约5,000名员工，其中核心的肿瘤/免疫业务拥有约1,800人的团队。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的抗肿瘤候选药物带向全球患者，其中首三个创新肿瘤药物现已在中国获批上市。
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